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在患有 DMD 的男性患者中，与安危剂比较，使用 deramiocel 治疗可缓慢上肢功能恶化。

好意思国食物药品惩办局（FDA）已对用于治疗杜氏肌养分不良症（DMD）心肌病的 deramiocel（CAP-1002）的生物成品许可肯求（BLA）给以优先审查。

对于 Deramiocel

Deramiocel（也称为 CAP-1002）由同种异体腹黑球养殖细胞（“CDC”）构成，CDC 是一类基质细胞，临床前和临床辩论标明，它们在肌养分不良症和心力穷乏中阐扬浩大的免疫调整、抗纤维化和再生作用。CDC 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡阐扬作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改换其抒发谱，使巨噬细胞呈现愈合表型，而不是促炎表型。CDC 已成为 100 多篇同业评审科学出书物的主题，并在多项临床教师顶用于 200 多名东说念主类受试者。

对于杜氏肌养分不良症

DMD 是一种废弃性的遗传性疾病，其特征是骨骼、腹黑和呼吸肌肉慢慢朽迈和出现慢性炎症，患者平均弃世年岁约为 30 岁。据测度，每 3,500 名男婴中约有 1 名患有 DMD，好意思国患者东说念主数测度约为 15,000-20,000 东说念主。DMD 病理生理学是由功能性肌养分不良卵白的产生受损引起的，肌养分不良卵白频繁手脚肌肉的结构卵白。肌肉细胞中功能性肌养分不良卵白的减少会导致严重的细胞毁伤，最终导致肌肉细胞弃世和纤维化替代。在 DMD 患者中，心肌细胞慢慢弃世并被疤痕组织取代。这种心肌病最终会导致心力穷乏，这是现在 DMD 患者弃世的主要原因。治疗决策有限，无法治疗。

BLA 肯求得到了第 2 阶段 HOPE-2 教师（ClinicalTrials.gov 标记符：NCT03406780）和盛开标签彭胀辩论（HOPE-2-OLE；ClinicalTrials.gov 标记符：NCT04428476）的数据撑握。HOPE-2 辩论招募了 10 岁及以上的患有 DMD 的不可行走和能行走的男孩和后生男性。辩论参与者被立地分拨给与 deramiocel 或安危剂静脉输注，每 3 个月一次，共 4 次。

主要绝顶是功能智力相对于基线的变化，以第 12 个月时上肢阐扬 (PUL) 版块 1.2 的中级（肘部）维度评分进行评估。PUL 1.2 量表测量患有肌养分不良症患者的上肢畅通阐扬。总分界限为 0 至 74，分数越高，恶果越好。

辩论恶果清楚，与安危剂比较，使用 deramiocel 治疗可减少上肢功能恶化（各异为 2.6 分；P = .014）。与安危剂组比较，使用 deramiocel 治疗的患者的腹黑功能和结构也得到了改善。

HOPE-2 教师完成后，患者罢手治疗约 392 天（停止期）。但愿不绝给与治疗的患者随后插足 OLE，每 3 个月给与一次 deramiocel 治疗。3 年数据分析清楚，与同样 DMD 患者的外部比较数据集比较，该治疗对上肢功能全面阐扬（PUL 2.0；各异，3.7 分；P <.001）和左心室射血分数测量均有积极作用。

“Deramiocel 在多项临床教师中清楚可缓慢 DMD 心肌病的发病率，而 DMD 心肌病现在是 DMD 患者的主要死因之一，”国度 PI、加州大学戴维斯分校陶冶兼物理医学和康复系主任 Craig McDonald 医学博士暗示。“证实 deramiocel 所清楚的一皆安全性和灵验性数据，这次潜在批准将为患者提供一流的 DMD 心肌病治疗圭臬。”

《处方药用户付费法案》已指定该肯求的主义日历为 2025 年 8 月 31 日。如若获取批准，deramiocel 将成为首个治疗 DMD 心肌病的药物。

参考开首：‘Capricor Therapeutics announces FDA acceptance and Priority Review of its Biologics License Application for deramiocel to treat Duchenne muscular dystrophy. News release. Capricor Therapeutics.

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